유전적 희귀질환인 헌터증후군 치료제를 녹십자가 세계 두 번째로 식약청에 승인받았다.

11일 녹십자는 삼성서울병원과 공동 연구로 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 품목허가를 식품의약품안전청으로부터 승인받았다고 밝혔다.

헌터증후군은 선천적으로  뮤코다당의 대사에 관여하는 효소가 결핍돼 뮤코다당이 체내 또는 세포에 쌓이면서 여러 증세를 일으키는 선천성 유전질환으로,  정상인보다 키가 작고, 머리가 크면서 앞 이마가 돌출되어 있으며, 척추가 뒤로 휘어지거나 척추뼈가 변형되는 등 골격기형도 보일 수 있다.

2~4세 정도가 되면 뮤코다당이 체내에 쌓이면서 지능저하, 난청, 다발성 골형성부전증, 간과 비장이 커지는 증세가 나타나며 10~15세 정도가 되면 신경계 증세가 뚜렷하게 나타나 15세를 전후로 하여 사망한다고 알려졌다.

국내에는 약 70여명이 치료를 받고 있으며 연간 300억원의 약품을 전량 수입에 의존하고 있는 상황이다.

'헌터라제'는 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수가 연구과제를 제안하고 동물실험과 임상시험을 주도, 녹십자가 연구개발을 통해 상용화에 성공했다. 

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#헌터증후군치료제.